Alexion Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique en phase clinique spécialisée dans le développement de thérapies transformatrices pour les patients atteints de maladies rares et dévastatrices, a récemment annoncé des résultats positifs d’une étude de phase 3 de sa deuxième génération de Soliris® (ALXN1210), pour le traitement de l’HPN. Le communiqué de presse annonçant ces résultats peut être lu ici.
Selon ce communiqué de presse, l’étude démontrait que les patients atteints de l’HPN peuvent être efficacement transférés du traitement avec Soliris® (eculizumab) à chaque deux semaines avec ALXN1210 tous les huit semaines sans danger; en fournissant un calendrier de traitement qui serait nettement plus pratique pour les patients. L’étude a inclus des sites d’essais cliniques à Edmonton et Toronto, Canada.
Après avoir communiqué avec la société pour obtenir une mise à jour, l’Association québécoise d’HPN a appris qu’Alexion Pharmaceuticals a soumis ALXN1210 pour approbation réglementaire au Canada et qu’une décision est attendue au cours de la deuxième moitié de 2019.